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FDA批准辉瑞Elelyso治疗1型戈谢病儿科患者

更新时间:2019-08-05 07:05:01

  辉瑞(Pfizer)和Protalix生物治疗公司8月28日宣布,FDA已批准Elelyso(taliglucerase alfa)注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批,使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法(ERT)。

  Elelyso的儿科疗效和安全性在2项临床试验中进行了评估,涉及14例1型戈谢病儿科患者。其中一项安慰剂对照研究涉及9例患者,研究中Elelyso成功稳定了病情;另一项研究涉及5例儿科患者,从酶替代疗法Cerezyme(注射用依米苷酶)转向Elelyso治疗,病情成功稳定。

  此前,FDA已于2019年5月批准Elelyso用于1型戈谢病成人患者。该药是一种酶替代疗法,每2周注射一次。Elelyso也是FDA批准的首个基于植物细胞表达系统的药物,采用基因工程改造的胡萝卜细胞生产。

  本月20日,赛诺菲(Sanofi)口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)获FDA批准,该药的研发花费了足足15年时间。目前,酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案。酶替代疗法(ERT)能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物,而Cerdelga则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。分析师预计,Cerdelga作为首个口服治疗药物,将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局,将于辉瑞自己的Cerezyme、夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞的Elelyso展开竞争。

  资料链接:戈谢病(Gaucher disease)是一种罕见遗传性疾病,是由常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症,患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷酯酶(GCD),该酶的不足导致脂肪物质沉积在脾、肝、肾等器官内,主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。目前,全球仅有1万名戈谢病患者,美国患者总数约为6000人。

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